Texte d'origine, tel que publié au Journal officiel le 8 juillet 2025. Pas de version consolidée dans la base.
La ministre du travail, de la santé, des solidarités et des familles et le ministre de l'économie, des finances et de la souveraineté industrielle et numérique,
Vu le code de la santé publique ;
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 162-17 et R. 163-2 à R. 163-14 ;
Vu l'arrêté du 26 juin 2006 pris pour l'application des articles R. 163-2 et R. 165-1 du code de la sécurité sociale et relatif aux spécialités remboursables et aux produits et prestations mentionnés à l'article L. 165-1 dudit code ;
Vu l'arrêté du 14 décembre 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux (Journal officiel de la République française du 20 décembre 2022) ;
Vu les avis de la commission de la transparence du 10 avril 2024 et du 18 décembre 2024 relatifs à la spécialité KALYDECO ® , avis communiqués au laboratoire concerné en application de l'article R. 163-16 du code de la sécurité sociale (CSS) et consultables sur le site de la Haute Autorité de santé ;
Considérant qu'aux termes de l'article R. 163-2 (troisième alinéa) du CSS l'inscription sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux « peut être assortie, pour certains médicaments particulièrement coûteux, unitairement ou au regard des dépenses globales représentées, et d'indications précises, d'une clause prévoyant qu'ils ne sont remboursés ou pris en charge qu'après information du contrôle médical, selon une procédure fixée par un arrêté du ministre chargé de la sécurité sociale. Dans ce cas, est annexée à l'arrêté d'inscription du médicament sur la liste une fiche d'information thérapeutique établie par la commission mentionnée à l'article R. 163-15 (…) » ;
Considérant que, conformément aux dispositions précitées de l'article R. 163-2 du CSS, les ministres compétents estiment qu'il convient de soumettre la spécialité KALYDECO ® au régime dit du « médicament d'exception » et à la fiche d'information thérapeutique correspondante établie par la commission de la transparence, en raison du caractère particulièrement coûteux de ce médicament et de l'existence d'indications précises, étant rappelé à cet égard que son autorisation de mise sur la marché en réserve la prescription initiale semestrielle à un médecin hospitalier,
Arrêtent :
La liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux prévue au premier alinéa de l'article L. 162-17 est modifiée conformément aux dispositions qui figurent en annexe I. La fiche d'information thérapeutique prévue à l'article R. 163-2 du code de la sécurité sociale pour la spécialité KALYDECO ® figure en annexe II du présent arrêté.
La fiche d'information thérapeutique relative à KALYDECO ® qui figurait en annexe II de l'arrêté du 14 décembre 2022 susvisé est abrogée.
Le présent arrêté prend effet à compter du quatrième jour suivant la date de sa publication au Journal officiel de la République française.
Le présent arrêté sera publié au Journal officiel de la République française.
ANNEXES ANNEXE I
PREMIÈRE PARTIE (4 inscriptions)
1. Sont inscrites sur la liste des médicaments remboursables aux assurés sociaux les spécialités suivantes :
La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge ou au remboursement par l'assurance maladie est, pour les spécialités visées ci-dessous :
- traitement des nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code CIP | Présentation |
|---|---|
34009 302 941 9 2 | KALYDECO 13,4 mg (ivacaftor), granulés en sachets (B/28) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) |
34009 302 942 0 8 | KALYDECO 13,4 mg (ivacaftor), granulés en sachets (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) |
Ces spécialités sont prescrites conformément à la fiche d'information thérapeutique figurant à l'annexe II.
2. Sont inscrites sur la liste des médicaments remboursables aux assurés sociaux les spécialités suivantes :
La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge ou au remboursement par l'assurance maladie est, pour les spécialités visées ci-dessous :
- KALYDECO granulés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).
Code CIP | Présentation |
|---|---|
34009 302 807 6 8 | KALYDECO 59,5 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/28) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) |
34009 302 807 5 1 | KALYDECO 75 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/28) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) |
Ces spécialités sont prescrites conformément à la fiche d'information thérapeutique figurant à l'annexe II.
DEUXIÈME PARTIE (Extension d'indication)
La prise en charge des spécialités ci-dessous est étendue à l'indication suivante :
- traitement des nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code CIP | Présentation |
|---|---|
34009 301 951 5 4 | KALYDECO 25 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) |
34009 300 409 9 7 | KALYDECO 50 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) |
34009 300 410 0 0 | KALYDECO 75 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) |
Ces spécialités sont prescrites conformément à la fiche d'information thérapeutique figurant à l'annexe II.
ANNEXE II FICHE D'INFORMATION THERAPEUTIQUE La FIT des médicaments princeps ou de référence est applicable à tous les biosimilaires et génériques dans leurs indications de l'AMM respectives KALYDECO (ivacaftor) (Laboratoire VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) Médicament d'exception
Ce médicament est un médicament d'exception car il est particulièrement coûteux et d'indications précises (cf. article R. 163-2 du code de la sécurité sociale). Pour ouvrir droit à remboursement, la prescription doit être effectuée sur une ordonnance de médicament d'exception ( www.ameli.fr/fileadmin/user_upload/formulaires/S3326.pdf) sur laquelle le prescripteur s'engage à respecter les seules indications mentionnées dans la présente fiche d'information thérapeutique qui peuvent être plus restrictives que celles de l'autorisation de mise sur le marché (AMM).
Laboratoire EXPLOITANT | VERTEX PHARMACEUTICALS FRANCE SAS |
|---|---|
Présentations (code CIP) | KALYDECO 13,4 mg, granulés en sachet Boîte de 28 (CIP : 34009 302 941 9 2) Boîte de 56 (CIP : 34009 302 942 0 8) KALYDECO 25 mg, granulés en sachet Boîte de 56 (CIP : 34009 301 951 5 4) KALYDECO 50 mg, granulés en sachet Boîte de 56 (CIP : 34009 300 409 9 7) KALYDECO 59,5 mg, granulés en sachet Boîte de 28 (CIP : 34009 302 807 6 8) KALYDECO 75 mg, granulés en sachet Boîte de 28 (CIP : 34009 302 807 5 1) Boîte de 56 (CIP : 34009 300 410 0 0) KALYDECO 150 mg, comprimés pelliculés Boîte de 56 comprimés en flacon (CIP : 34009 266 060 5 3) KALYDECO 150 mg, comprimés pelliculés Boîte de 56 comprimés sous plaquette thermoformée (CIP : 34009 266 061 1 4) |
Classe pharmacothérapeutique | Autre médicament de l'appareil respiratoire |
Conditions de prescription et de délivrance (*) | Liste I Médicament à prescription initiale hospitalière semestrielle. Renouvellement non restreint |
Présentations concernées pour chaque indication remboursable :
Indications | Présentations (code CIP) |
|---|---|
Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé 56 comprimés en flacon (CIP : 34009 266 060 5 3) KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé 56 comprimés plaquette thermoformée (CIP : 34009 266 061 1 4) |
Traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Traitement de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois et plus et pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | KALYDECO 50 mg, granulés en sachets 56 sachets (CIP : 34009 300 409 9 7) KALYDECO 75 mg, granulés en sachets 56 sachets (CIP : 34009 300 410 0 0) |
Traitement des nourrissons âgés d'au moins 6 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de la mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | KALYDECO 25 mg, granulés en sachets 56 sachets (CIP : 34009 301 951 5 4) KALYDECO 50 mg, granulés en sachets 56 sachets (CIP : 34009 300 409 9 7) KALYDECO 75 mg, granulés en sachets 56 sachets (CIP : 34009 300 410 0 0) |
KALYDECO granulés est indiqué dans le traitement des nourrissons âgés d'au moins 4 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | KALYDECO 25 mg, granulés en sachet 56 sachets (CIP : 34009 301 951 5 4) KALYDECO 50 mg, granulés en sachet 56 sachets (CIP : 34009 300 409 9 7) KALYDECO 75 mg, granulés en sachet 56 sachets (CIP : 34009 300 410 0 0) |
Traitement des nourrissons âgés d'au moins 1 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | KALYDECO 13,4 mg, granulés en sachets 28 sachets (CIP : 34009 302 941 9 2) 56 sachets (CIP : 34009 302 942 0 8) KALYDECO 25 mg, granulés en sachets 56 sachets (CIP : 34009 301 951 5 4) KALYDECO 50 mg, granulés en sachets 56 sachets (CIP : 34009 300 409 9 7) KALYDECO 75 mg, granulés en sachets 56 sachets (CIP : 34009 300 410 0 0) |
KALYDECO granulés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). | KALYDECO 59,5 mg, granulés en sachet 28 sachets (CIP : 34009 302 807 6 8) KALYDECO 75 mg, granulés en sachet 28 sachets (CIP : 34009 302 807 5 1) |
KALYDECO comprimés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor comprimés dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR. | KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé 28 comprimés (CIP : 34009 302 202 6 9) KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé 28 comprimés (CIP : 34009 301 594 8 4) |
KALYDECO comprimés est indiqué en association avec tezacaftor/ivacaftor comprimés, dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G et 3849+10kbC→T. | KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé 28 comprimés (CIP : 34009 302 202 6 9) KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé 28 comprimés (CIP : 34009 301 594 8 4) |
1. Avis de la commission de transparence
Dans le tableau ci-dessous, le libellé du SMR suffisant correspond à l'indication remboursable.
Indications (*) | Avis de la commission de la transparence (**) | |
|---|---|---|
SMR (date de l'avis) | Place dans la stratégie thérapeutique | |
Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs de la mutation G551D du gène CFTR (mutation CFTR-G551D) | Important (07/11/2012) | KALYDECO (ivacaftor) est un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée. |
Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | Important (05/11/2014) | KALYDECO (ivacaftor) représente un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée. La durée de traitement optimale n'est pas connue. |
Traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | Important (02/03/2016) | KALYDECO (ivacaftor) représente un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée. La durée de traitement optimale n'est pas connue. |
Traitement de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois et plus et pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | Important (10/07/2019) | KALYDECO (ivacaftor) représente un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée. La durée de traitement optimale n'est pas connue. |
Traitement des nourrissons âgés d'au moins 6 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de la mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | Important (03/06/2020) | KALYDECO (ivacaftor) représente un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée. La durée de traitement optimale n'est pas connue. |
Traitement des nourrissons âgés d'au moins 4 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | Important (30/06/2021) | KALYDECO (ivacaftor) représente un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée. La durée de traitement optimale n'est pas connue. |
Traitement des nourrissons âgés d'au moins 1 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. | Important (18/12/2024) | KALYDECO (ivacaftor) représente un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée. La durée de traitement optimale n'est pas connue. |
KALYDECO comprimés est indiqué en association avec tezacaftor /ivacaftor 100 mg/150 mg comprimés, dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G et 3849+10kbC→T. | Important (13/05/2020) | SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée. |
KALYDECO comprimés est indiqué en association avec tezacaftor/ivacaftor dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G et 3849+10kbC→T. | Important (30/06/2021) | SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée. |
KALYDECO comprimé est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor 75 mg/50 mg/100 mg comprimé dans le traitement des adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation du gène CFTR à fonction minimale. | Important (18/11/2020) | KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) constitue le traitement de référence qui doit être prescrit d'emblée. |
KAFTRIO est indiqué en association avec l'ivacaftor 150 mg comprimés dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation dites gating ou d'une mutation à fonction résiduelle. | Important (27/10/2021) | KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) constitue le traitement de référence qui doit être prescrit d'emblée. |
KALYDECO comprimés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor comprimés dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR. | Important (11/05/2022) | KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) constitue le traitement de référence qui doit être prescrit d'emblée. |
KALYDECO granulés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor dans le traitement des enfants âgés de 2 ans à moins de 6 ans atteints de mucoviscidose porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR. | Important (10/04/2024) | KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) constitue le traitement de référence qui doit être prescrit d'emblée. |
2. Prix et remboursement des présentations disponibles
Coût du traitement :
N° CIP | Présentation | PPTTC |
|---|---|---|
34009 302 941 9 2 | KALYDECO 13,4 mg (ivacaftor), granulés en sachets (B/28) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 10 170,42 € |
34009 302 942 0 8 | KALYDECO 13,4 mg (ivacaftor), granulés en sachets (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 10 170,42 € |
34009 301 951 5 4 | KALYDECO 25 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 10 170,42 € |
34009 300 409 9 7 | KALYDECO 50 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 10 170,42 € |
34009 302 807 6 8 | KALYDECO 59,5 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/28) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 5 151,65 € |
34009 302 202 6 9 | KALYDECO 75 mg (ivacaftor), comprimés pelliculés (B/28) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 5 151,65 € |
34009 302 807 5 1 | KALYDECO 75 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/28) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 5 151,65 € |
34009 300 410 0 0 | KALYDECO 75 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 10 170,42 € |
34009 266 060 5 3 | KALYDECO 150 mg (ivacaftor), comprimés pelliculés (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 10 170,42 € |
34009 301 594 8 4 | KALYDECO 150 mg (ivacaftor), comprimés pelliculés (B/28) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 5 151,65 € |
34009 266 061 1 4 | KALYDECO 150 mg (ivacaftor), comprimés pelliculés sous plaquette thermoformée (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [FRANCE]) | 10 170,42 € |
Taux de remboursement : 65 %. Ce taux ne tient pas compte des exonérations liées aux conditions particulières de prise en charge de l'assuré (ALD, invalidité…).
(*) Cf. RCP : Accueil - ANSM (sante.fr) et Medicines | European Medicines Agency (europa.eu). (**) Cf. avis de la CT, consultable(s) sur le site de la HAS : https://www.has-sante.fr/jcms/fc_2874832/fr/industriels
Adresser toute remarque ou demande d'information complémentaire à : La Haute Autorité de santé, DEAI, 5, avenue du Stade-de-France, 93218 Saint-Denis La Plaine Cedex.
Fait le 1er juillet 2025.
La ministre du travail, de la santé, des solidarités et des familles,
Pour la ministre et par délégation :
La sous-directrice du financement du système de soins, C. Delpech La sous-directrice de la politique des produits de santé et de la qualité des pratiques et des soins, E. Cohn Le ministre de l'économie, des finances et de la souveraineté industrielle et numérique,
Pour le ministre et par délégation :
La sous-directrice du financement du système de soins, C. Delpech