1. Prévalence d'une affection dans la Communauté
En vue de démontrer, conformément à l'article 3, paragraphe 1, point a), premier alinéa, du règlement (CE) no 141/2000, qu'un médicament est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d'une affection entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique ne touchant pas plus de cinq personnes sur dix mille dans la Communauté, les règles spécifiques suivantes sont applicables et la documentation mentionnée ci-après est fournie conformément aux lignes directrices établies en application de l'article 5, paragraphe 3, du règlement (CE) no 141/2000:
a) la documentation est accompagnée, s'il en existe, de documents de référence faisant autorité, qui démontrent que la maladie ou l'affection qui justifierait l'administration du médicament ne touche pas plus de cinq personnes sur dix mille dans la Communauté au moment où la demande de désignation est introduite;
b) la documentation contient tous les détails utiles sur l'affection à traiter et démontre, références scientifiques ou médicales à l'appui, que l'affection peut constituer une menace pour la vie ou entraîner une invalidité chronique;
c) la documentation fournie par le promoteur contient ou fait référence à une analyse bibliographique de la littérature scientifique pertinente et fournit des renseignements issus des bases de données appropriées de la Communauté, le cas échéant. En l'absence de bases de données communautaires, il est possible de faire référence aux bases de données de pays tiers, à condition de procéder aux extrapolations nécessaires;
d) si une maladie ou une affection a été étudiée dans le cadre d'autres activités communautaires portant sur les maladies rares, cette information est précisée. Dans le cas de maladies ou d'affections faisant partie de projets qui bénéficient d'un concours financier de la Communauté en vue d'améliorer la connaissance des maladies rares, un extrait adéquat des informations s'y rapportant est fourni, incluant des détails sur la prévalence de la maladie ou de l'affection en question.
2. Perspectives de rendement de l'investissement
En vue de démontrer, conformément à l'article 3, paragraphe 1, point a), deuxième alinéa, du règlement (CE) no 141/2000, qu'un médicament est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement dans la Communauté d'une affection mettant la vie en danger, très invalidante ou grave et chronique et qu'il est peu probable que, en l'absence de mesures d'incitation, la commercialisation de ce médicament dans la Communauté génère des bénéfices suffisants pour justifier l'investissement nécessaire, les règles spécifiques suivantes sont applicables et la documentation mentionnée ci-après est fournie conformément aux lignes directrices établies en application de l'article 5, paragraphe 3, du règlement (CE) no 141/2000:
a) la documentation contient tous les détails utiles sur l'affection à traiter et démontre, références scientifiques ou médicales à l'appui, que l'affection peut constituer une menace pour la vie, qu'elle est très invalidante, ou grave et chronique;
b) la documentation fournie par le promoteur contient des renseignements sur toutes les dépenses supportées par le fabricant durant la mise au point du médicament;
c) la documentation fournie précise toute subvention, incitation fiscale ou autre disposition de recouvrement de coûts dont le promoteur aurait bénéficié au sein de la Communauté ou dans des pays tiers;
d) si le médicament est déjà autorisé pour une indication ou si le médicament fait l'objet d'investigations en vue de l'autorisation d'une ou de plusieurs autres indications, la méthode utilisée pour répartir les coûts de développement entre les différentes indications est clairement expliquée et justifiée;
e) tous les coûts de développement que le promoteur s'attend à encourir après introduction de la demande de désignation sont spécifiés et justifiés;
f) tous les coûts de production et de commercialisation que le promoteur a encourus précédemment ainsi que ceux qu'il s'attend à encourir pendant les dix premières années suivant l'autorisation du médicament sont spécifiés et justifiés;
g) une estimation et un justificatif des recettes escomptées des ventes du médicament pendant les dix premières années suivant son autorisation sont fournis;
h) tous les coûts et recettes sont déterminés conformément aux pratiques comptables généralement acceptées et sont certifiés par un expert-comptable de la Communauté;
i) la documentation fournie contient des informations sur la prévalence et l'incidence, dans la Communauté, de l'affection qui justifierait l'administration du médicament, au moment où la demande de désignation est introduite.
3. Existence d'autres méthodes de diagnostic, de prévention ou de traitement
Une demande de désignation d'un médicament en tant que médicament orphelin peut être introduite en application du paragraphe 1 ou du paragraphe 2 du présent article. Que la demande soit introduite en application du paragraphe 1 ou du paragraphe 2, le promoteur doit, en outre, démontrer qu'il n'existe pas de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de l'affection considérée ou, s'il en existe, que le médicament en question procurera un bénéfice notable aux personnes souffrant de cette affection.
En vue de démontrer, conformément à l'article 3, paragraphe 1, point b), du règlement (CE) no 141/2000, qu'il n'existe pas de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de l'affection considérée ou, s'il en existe, que le médicament en question procurera un bénéfice notable aux personnes souffrant de cette affection, les règles suivantes sont applicables:
a) des renseignements détaillés sont fournis sur toute méthode existante de diagnostic, de prévention ou de traitement de l'affection, ayant été autorisée dans la Communauté, accompagnés de références à la littérature scientifique et médicale ou à toute autre information pertinente. Ces méthodes peuvent consister en médicaments, dispositifs médicaux ou autres méthodes de diagnostic, de prévention ou de traitement autorisés et utilisés dans la Communauté;
b) la documentation expose les raisons pour lesquelles les méthodes visées au point a) ne sont pas jugées satisfaisantes
ou
c) les raisons pour lesquelles on estime que le médicament faisant l'objet de la demande de désignation procurera un bénéfice notable aux personnes souffrant de l'affection.
4. Dispositions générales
a) Un promoteur souhaitant obtenir la désignation d'un médicament en tant que médicament orphelin introduit la demande de désignation à n'importe quel stade de développement du médicament avant la demande d'autorisation de mise sur le marché. Une demande de désignation peut, toutefois, être introduite pour une nouvelle indication d'un médicament déjà autorisé. Dans ce cas, le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché introduit une demande d'autorisation de mise sur le marché distincte, couvrant uniquement la ou les indications orphelines.
b) Plusieurs promoteurs peuvent obtenir une désignation de médicament orphelin pour un même médicament destiné à prévenir, traiter ou diagnostiquer la même maladie ou affection, à condition qu'une demande de désignation complète, conformément aux lignes directrices visées à l'article 5, paragraphe 3, ait été introduite dans chaque cas.
c) Lorsqu'un médicament est désigné par le comité des médicaments orphelins, il est fait référence aux critères de désignation visés à l'article 2, paragraphe 1, ou à l'article 2, paragraphe 2, du présent règlement.