MODÈLE DE RAPPORT D’ÉVALUATION CLINIQUE COMMUNE
Le rapport est conforme aux normes internationales de la médecine factuelle et tient compte, le cas échéant, des orientations méthodologiques adoptées par le GCETS conformément à l’article 3, paragraphe 7, point d), du règlement ETS.
Liste des abréviations
La liste suivante présente des propositions d’abréviations. Elle peut être adaptée au rapport.
| Abréviation | Signification
| ATC | Anatomique, thérapeutique et chimique
| CSC | Consultation scientifique commune
| DTS | Développeur de technologies de la santé
| ECC | Évaluation clinique commune
| ECR | Essai contrôlé randomisé
| EEE | Espace économique européen
| EMA | Agence européenne des médicaments
| ETS | Évaluation des technologies de la santé
| GCETS | Groupe de coordination des États membres sur l’évaluation des technologies de la santé
| MTI | Médicament de thérapie innovante
| PICO | Ensemble de paramètres applicables aux fins de l’évaluation clinique commune et se rapportant aux éléments suivants: Population de patients — Intervention(s) — Comparateur(s) — Résultats de santé
| PRIME | Programme en faveur des médicaments prioritaires de l’Agence européenne des médicaments
| RCP | Résumé des caractéristiques du produit
| RdB | Risque de biais
| REC | Rapport d’étude clinique
| Règlement ETS | Règlement (UE) 2021/2282 du Parlement européen et du Conseil du 15 décembre 2021 concernant l’évaluation des technologies de la santé et modifiant la directive 2011/24/UE
| UE | Union européenne
| etc. |
Table des matières
Liste des tableaux
1. Informations générales concernant l’ECC
Cette section comprend:
— des informations sur l’évaluateur et le coévaluateur,
— un aperçu des étapes de la procédure et de leurs dates,
— des informations sur la participation de patients, experts cliniques et autres experts compétents, ainsi que sur les contributions apportées par les organisations de patients, les organisations de professionnels de la santé et les sociétés cliniques et savantes. Les contributions des experts et des parties prenantes sont incluses à l’appendice A,
— des informations sur les CSC menées précédemment dans le cadre du règlement ETS.
2. Contexte
2. 1. Présentation générale de l’affection
Cette section comprend:
— un résumé de l’affection, comprenant les symptômes et la charge, ainsi que la progression naturelle de l’affection, sa prévalence ou son incidence dans les États de l’EEE dans lesquels le règlement ETS est applicable, selon les disponibilités,
— une brève description de la population de patients visée et de ses caractéristiques, telles qu’elles ressortent du périmètre de l’évaluation défini conformément à l’article 8, paragraphe 6, du règlement ETS,
— une brève description du parcours de soins pour l’affection concernée, mentionnant toute variation considérable entre les États de l’EEE dans lesquels le règlement ETS est applicable, ainsi que, le cas échéant, toute variation en fonction des différents stades et/ou des sous types ou des sous-populations de l’affection.
2. 2. Caractérisation du médicament
2. 2.1. Caractéristiques du médicament
Cette section décrit les caractéristiques du médicament faisant l’objet de l’évaluation (ci-après le «médicament») et contient les informations suivantes:
— la dénomination,
— la ou les substances actives,
— la ou les formes pharmaceutiques,
— l’indication thérapeutique,
— le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché,
— le mécanisme d’action,
— le code ATC lorsqu’il a déjà été attribué.
2. 2.2. Exigences/instructions d’utilisation
Cette section comprend une description des méthodes d’administration, du dosage du médicament et de la durée du traitement.
2. 2.3. Statut réglementaire du médicament
Cette section décrit les informations réglementaires relatives au médicament et fournit des précisions sur le parcours procédural du médicament dans l’UE, telle que la désignation en tant que médicament orphelin, l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle assortie de toute obligation spécifique découlant de ladite autorisation, la désignation en tant que MTI ou le programme PRIME. Elle fournit également des précisions sur les programmes d’accès précoce/d’usage compassionnel en cours ou prévus dans l’EEE.
Le cas échéant, des liens vers le RCP sont insérés pour des informations détaillées sur d’autres indications thérapeutiques autorisées ainsi que vers le dossier pour de plus amples informations réglementaires.
3. Périmètre de l’évaluation
Cette section reproduit le périmètre de l’évaluation tel que défini conformément à l’article 8, paragraphe 6, du règlement ETS.
4. Résultats
Les résultats présentés dans cette section sont conformes aux normes internationales de la médecine factuelle et tiennent compte, si elles sont disponibles, des orientations méthodologiques adoptées par le GCETS conformément à l’article 3, paragraphe 7, point d), du règlement ETS. Tout écart doit être décrit et justifié.
4. 1. Recherche d’informations
Cette section comprend:
— une description de la recherche d’informations effectuée par le DTS,
— une évaluation de l’adéquation des sources et des stratégies de recherche adoptées par le DTS.
Elle fournit la date de la liste des études réalisées ou parrainées par le DTS ou par des tiers, visées à l’annexe I, point b), du règlement ETS, ainsi que la date des dernières recherches sur le médicament et le ou les comparateurs effectuées dans les bases de données bibliographiques, dans les registres d’études et dans les registres de résultats d’études (bases de données d’essais cliniques).
Des informations détaillées sont fournies à l’appendice B.
4. 1.1. Liste finale des études incluses globalement et par PICO
Cette section fournit, sous forme de tableau:
— une vue d’ensemble de toutes les études incluses et des références associées pour ces études, globalement et par PICO,
— la liste des études incluses par le DTS qui ont été exclues de l’évaluation, avec une justification de leur exclusion.
4. 2. Caractéristiques des études incluses et RdB
4. 2.1. Études incluses
Cette section indique pour les études incluses dans l’évaluation:
— les informations relatives à la conception de l’étude (par exemple, études randomisées, en aveugle ou en observation parallèle, principaux critères d’inclusion et d’exclusion),
— des informations sur les populations participant à l’étude (par exemple, diagnostic, gravité générale de l’affection et ligne de traitement),
— les caractéristiques des interventions menées dans le cadre de l’étude,
— des informations sur le déroulement de l’étude (par exemple, délais de suivi prévus et réels par résultat),
— des informations sur la durée de l’étude.
4. 2.2. RdB
Cette section décrit l’évaluation du RdB au niveau de l’étude, tenant compte, si elles sont disponibles des orientations méthodologiques adoptées par le GCETS conformément à l’article 3, paragraphe 7, point d), du règlement ETS.
4. 3. Résultats de l’étude sur l’efficacité relative et la sécurité relative
Les résultats concernant l’efficacité relative et la sécurité relative sont présentés en fonction du périmètre de l’évaluation défini conformément à l’article 8, paragraphe 6, du règlement ETS, par PICO.
Une évaluation du degré de certitude de l’efficacité relative et de la sécurité relative, compte tenu des points forts et des limites des données probantes disponibles, est effectuée en tenant compte, si elles sont disponibles, des orientations méthodologiques adoptées par le GCETS conformément à l’article 3, paragraphe 7, point d), du règlement ETS.
4. 3.1. Résultats pour la population de patients <Z-1>
Cette section examine dans quelle mesure les populations de patients et/ou le ou les comparateurs inclus dans chaque étude couvrent la population de patients/le ou les comparateurs concernés en fonction du périmètre de l’évaluation défini conformément à l’article 8, paragraphe 6, du règlement ETS.
Une section distincte doit être prévue pour chaque population de patients indiquée dans le ou les PICO. Au sein de cette section, les résultats obtenus pour tous les PICO concernant cette population de patients sont présentés dans des sous-sections.
4. 3.1.1. Caractéristiques des patients
Cette section présente les caractéristiques des patients provenant de toutes les études portant sur la population de patients concernée incluse dans chacun des PICO concernant cette population de patients.
4. 3.1.2. Méthodes de synthèse des données probantes
Cette section décrit brièvement, le cas échéant, les méthodes de synthèse des données probantes utilisées par le DTS, y compris les points forts et les limites correspondants, ainsi que tout facteur découlant de ces méthodes et de leur application susceptible d’avoir une incidence sur le degré de certitude des données probantes, en tenant compte, si elles sont disponibles, des orientations méthodologiques adoptées par le GCETS conformément à l’article 3, paragraphe 7, point d), du règlement ETS.
4. 3.1.3. Données relatives aux résultats de santé pour le PICO <1> et incertitudes dans les résultats
Au sein d’une population de patients donnée, les données relatives aux résultats de santé décrivant l’efficacité relative et la sécurité relative sont décrites par PICO. La section commence par décrire et justifier le choix des données probantes (type de comparaison) présentées pour couvrir le PICO <1> concerné.
La section présente une vue d’ensemble, par étude, des résultats de santé disponibles demandés dans le périmètre de l’évaluation.
Les résultats sur l’efficacité relative et la sécurité relative (c’est-à-dire les effets relatifs du médicament par rapport au comparateur) doivent inclure les résultats des différentes études, ainsi que toute synthèse quantitative des résultats, provenant par exemple de méta-analyses.
Les résultats des analyses de chacun des résultats de santé présentés doivent être brièvement décrits.
La description doit couvrir tout problème ayant une incidence sur le degré d’incertitude des effets relatifs, en tenant compte, si elles sont disponibles, des orientations méthodologiques adoptées par le GCETS conformément à l’article 3, paragraphe 7, point d), du règlement ETS.
Pour toute question supplémentaire relative au PICO liée à une population de patients donnée, une nouvelle sous-section présentant les données se rapportant aux résultats de santé pour cette question est ajoutée.
4. 3.2. Résultats de l’étude principale provenant du programme de développement clinique du médicament (s’ils ne sont pas couverts par l’un des PICO)
4. 3.2.1. Caractéristiques de l’étude pivot
4. 3.2.2. Caractéristiques des patients
4. 3.2.3. Données relatives aux résultats de santé de l’étude pivot et incertitudes dans les résultats
5. Références
Appendices
Appendice A. Contribution des experts et des parties prenantes
Appendice B. Évaluation de la recherche d’informations
Appendice C. Informations et données supplémentaires sur l’étude, y compris concernant les incertitudes dans les résultats